Los investigadores encuentran un nuevo tratamiento para la enfermedad muscular rara

Los investigadores encuentran un nuevo tratamiento para la enfermedad muscular rara

Imagen representativa. Crédito de la imagen: ANI


Los investigadores de la Universidad de Cincinnati han encontrado un tratamiento más nuevo y eficaz para la enfermedad de Pompe que podría convertirse en el nuevo estándar de atención para la rara afección. Las enfermedades raras son a veces las más difíciles de tratar debido a la falta de investigación y a la menor cantidad de participantes para estudiar. Un ejemplo serían aquellos que tienen la enfermedad de Pompe, una condición genética en la que un cuerpo no puede producir una proteína que descompone un azúcar complejo, llamado glucógeno, para obtener energía. Se acumula demasiado glucógeno y daña los músculos y órganos. La enfermedad causa debilidad muscular y dificultad para respirar y puede afectar el corazón y los músculos.

Hani Kushlaf, MD, profesora asociada tanto en el Departamento de Neurología y Medicina de Rehabilitación como en el Departamento de Patología y Medicina de Laboratorio de la UC e investigadora principal de un estudio dirigido en la UC, presentará los hallazgos sobre este nuevo tratamiento virtualmente en la Academia Estadounidense de Neurology el 20 de abril. Kushlaf, un médico de UC Health, dice que la enfermedad de Pompe afecta aproximadamente a 1 de cada 40,000 personas en los Estados Unidos. Puede afectar a los niños, pero también puede presentarse más adelante en la vida. Si no se trata, puede resultar en una pérdida progresiva de la función de los músculos de las extremidades y de la respiración, lo que lleva a la necesidad de utilizar una silla de ruedas y asistencia respiratoria.



En este ensayo clínico, probamos un nuevo fármaco, o terapia de reemplazo enzimático (avalglucosidasa alfa), para ver si era más efectivo y seguro que la terapia actualmente aprobada, también una terapia de reemplazo enzimático, en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío. ,' él dice. “Resulta que es más seguro y más eficaz que la terapia actual aprobada por la FDA. Esta nueva enzima probablemente se convertirá en el estándar de atención para los pacientes con la enfermedad y ya se ha presentado para la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos. Esto es muy importante para los pacientes con esta rara enfermedad, ya que el t-PA fue para el accidente cerebrovascular '. Este estudio fue doble ciego, lo que significa que ni los participantes ni los investigadores sabían qué tratamiento se estaba administrando a través de una infusión. En 51 pacientes que recibieron el nuevo tratamiento, los investigadores observaron una mejora en la función de los músculos respiratorios, la resistencia y la fuerza muscular, además de una mejor calidad de vida en general, en comparación con los pacientes que recibieron el tratamiento estándar actual.

'Estos resultados son muy prometedores para encontrar un tratamiento nuevo y eficaz para esta enfermedad', añade Kushlaf, que también es miembro del Instituto de Neurociencia UC Gardner. 'Con estos resultados, podemos dar los siguientes pasos para que se utilice ampliamente en esta población de pacientes, mejorando sus resultados y dándoles una vida mejor'. (Y YO)


(Esta historia no ha sido editada por Everysecondcounts-themovie staff y se genera automáticamente a partir de un feed sindicado).